核酸修饰和新型核酸药物开发

核酸递送和基因治疗

擅长核酸化学修饰进而开发具有治疗作用的新型核酸药物，同时致力于发展不同的递送技术用于功能核酸药物的高效靶向递送，以临床问题为导向多学科协同进行基础研究和临床应用研究，开展的方向包括：

• 根据小分子药物特点，探索药物分子在核酸序列上的精确可控修饰，结合小分子药物化学治疗功能和核酸序列基因调控功能，建立化学-基因协同治疗作用的核酸药物新模式；

• 开发新的化学以及生物偶联方法制备具有组织特异性靶向功能的核酸偶联物，实现功能核酸药物的组织特异性靶向递送；

• 通过分子设计和高通量筛选开发新型核酸自组装材料以及可降解高分子材料作为核酸药物递送载体，探索新型核酸药物在不同适应症上的应用。